การพัฒนาเป้าหมายของการแทรกแซงทางการแพทย์และการทดสอบวินิจฉัยใหม่ๆ ALS เป็นรูปแบบที่พบบ่อยที่สุดของโรคเซลล์ประสาทสั่งการที่เริ่มมีอาการในผู้ใหญ่ และมีลักษณะเฉพาะด้วยการเสื่อมสภาพของเซลล์ประสาทที่รับผิดชอบในการควบคุมการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อโดยสมัครใจ แม้ว่าสาเหตุของ ALS จะไม่ชัดเจน แต่ก็เป็นที่ทราบกันดีอยู่แล้วว่าการเกาะกลุ่มของโปรตีนอย่างผิดปกติ

ในเซลล์ประสาทถือเป็นลักษณะเฉพาะทางพยาธิวิทยาของ ALS กลุ่ม TDP-43 ยังเป็นเครื่องหมายของภาวะสมองเสื่อมส่วนหน้า (รูปแบบที่พบบ่อยที่สุดเป็นอันดับสองของภาวะสมองเสื่อมในระยะเริ่มแรกหลังโรคอัลไซเมอร์) และพบได้บ่อยในโรคเกี่ยวกับระบบประสาทอื่น ๆ รวมถึงโรคอัลไซเมอร์และพาร์กินสัน พบ TDP-43 ในเซลล์ที่แข็งแรงทั่วร่างกายของเรา แต่ในสมองของผู้ป่วยโรคเหล่านี้จะจับกลุ่มกันเป็นมวลรวมในสมอง